Concizumab (Alhemo) Hemophilia A يا B لاءِ Inhibitors سان

Concizumab (تجارتي نالو، الهيمو)20 ڊسمبر 2024 تي FDA پاران هڪ مونوڪلونل اينٽي باڊي جي منظوري ڏني وئي هئي رت جي وهڪري جي روڪٿام لاءِ هيموفيليا A سان مريضن ۾ فيڪٽر VIII انابيٽرز سان يا هيموفيليا بي فڪٽر IX انابيٽرز سان. اهو ڪجهه ڏينهن اڳ يورپي دوائن جي ايجنسي (اي ايم اي) طرفان 16 ڊسمبر 2024 تي ساڳئي اشارن لاءِ منظوري حاصل ڪئي هئي.  

هيموفيليا جا ڪجهه مريض علاج لاءِ ”ڪلٽنگ فيڪٽر دوائن“ تي آهن انهن جي رت جي خرابي واري حالت ۾ اينٽي باڊيز (ڪلٽنگ فيڪٽر دوائن جي خلاف) ٺاهي ٿي. ٺاهيل اينٽي باڊيز ”ڪلٽنگ فيڪٽر دوائن“ جي عمل کي روڪين ٿيون انهن کي گهٽ اثرائتو بڻائين. هي حالت في الحال ڪلٽنگ فيڪٽرز جي روزاني انجيڪشن ذريعي مدافعتي رواداري کي وڌائڻ سان علاج ڪيو ويندو آهي. Concizumab (Alhemo) جي منظوري اهڙن مريضن کي متبادل علاج فراهم ڪري ٿي.  

Concizumab روزاني ذيلي ذيلي انجيڪشن طور استعمال ڪيو ويندو آهي.  

Alhemo جي منظوري ان جي حفاظت ۽ افاديت جي تشخيص تي ٻڌل هئي هڪ ملٽي نيشنل، ملٽي سينٽر، اوپن ليبل، فيز 3 ڪلينڪل آزمائشي. آزمائش ۾، ساليانو خونريزي جي شرح (ABR) 86٪ گھٽائي وئي Alhemo علاج گروپ جي مقابلي ۾ غير پروفيلڪسس گروپ جي مقابلي ۾.  

هيموفيليا ۾ رت جي وهڪري جي خرابي ڪلٽنگ فيڪٽرز جي ناقص هجڻ سبب ٿيندي آهي. هيموفيليا A ڪلٽنگ فيڪٽر VIII جي گھٽتائي سبب ٿئي ٿي، جڏهن ته هيموفيليا بي فيڪٽر IX جي گهٽ سطح جي ڪري ٿئي ٿي. فنڪشنل فيڪٽر XI جي کوٽ هيموفيليا سي لاءِ ذميوار آهي. انهن حالتن جو علاج ڪمرشل طور تي تيار ڪيل ڪلوٽنگ فيڪٽر يا نان فيڪٽر پراڊڪٽ کي شامل ڪري گم ٿيل عنصر جي فنڪشنل متبادل طور ڪيو ويندو آهي.  

Octocog alfa (Advate)، جيڪو ڪلوٽنگ فيڪٽر VIII جو هڪ 'جينياتي طور تي انجنيئرڊ ڊي اين اي ٽيڪنالاجي استعمال ڪندي' نسخو آهي، عام طور تي هيموفيليا A جي بچاءُ لاءِ ۽ آن ڊيمانڊ علاج لاءِ استعمال ٿيندو آهي. هيموفيليا بي لاءِ، نانڪوگ الفا (بيني فڪس) ڪلوٽنگ فيڪٽر IX جو هڪ انجنيئر نسخو عام طور تي استعمال ڪيو ويندو آهي.  

Hympavzi (مارسٽاسيماب-hncq)، هڪ انساني مونوڪلونل اينٽي باڊي کي نشانو بڻائيندي ”ٽشو فيڪٽر پاٿ وي انبيٽر“ کي تازو ئي هيموفيليا اي يا هيموفيليا بي وارن ماڻهن ۾ رت جي وهڪري جي روڪٿام لاءِ نئين دوا طور منظور ڪيو ويو.   

*** 

حوالا:  

1. ايف ڊي اي منشيات جي منظوري ڏئي ٿي خونريزي جي واقعن جي تعدد کي روڪڻ يا گھٽائڻ لاءِ مريضن لاءِ هيموفيليا A سان گڏ انبيٽرز يا هيموفيليا بي انبيٽرز سان. پوسٽ ڪيو ويو 20 ڊسمبر 2024. تي موجود https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. ايم اي. Alhemo - Concizumab. دستياب https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ۽ https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. هيموفيليا جو علاج. تي دستياب آهي https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. هيموفيليا جو علاج. تي دستياب آهي  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

لاڳاپيل مضمون 

• Hympavzi (marstacimab): هيموفيليا لاءِ نئون علاج. سائنسي يورپي. پوسٽ ڪيو ويو 12 آڪٽوبر 2024. تي موجود http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***