هيموفيليا جي لاءِ هڪ ناول siRNA تي ٻڌل علاج، Qfitlia (Fitusiran) کي FDA جي منظوري ملي وئي آهي. اهو هڪ آهي ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) علاج جي بنياد تي قدرتي اينٽي ڪوگولنٽ جهڙوڪ اينٽي ٿرومبن (AT) ۽ ٽشو فيڪٽر پاٿ وي انبيٽر (TFPI) ۾ مداخلت ڪري ٿو. اهو جگر ۾ AT mRNA سان ڳنڍيل آهي ۽ AT ترجمي کي بلاڪ ڪري ٿو ان ڪري اينٽي ٿرومبن کي گهٽائي ٿو ۽ ٿرومبن جي پيداوار کي بهتر بڻايو. اهو هر ٻن مهينن ۾ هڪ ڀيرو شروع ٿيندڙ subcutaneous انجيڪشن جي طور تي ڏنو ويندو آهي. انجيڪشن جي دوز ۽ فريڪوئنسي کي INNOVANCE اينٽيٿرومبن ڪمپينين ڊائگنوسٽٽڪ استعمال ڪندي ترتيب ڏنو ويندو آهي جيڪو اينٽيٿرومبن جي سرگرمي کي ٽارگيٽ رينج ۾ يقيني بڻائي ٿو. مقرر ٿيل دوز منظور نه ڪئي وئي آهي. نئون علاج مريضن لاءِ اهم آهي ڇاڪاڻ ته اهو ٻين موجوده اختيارن جي ڀيٽ ۾ گهٽ بار بار ڏنو ويندو آهي.
آمريڪا ۾ (28 مارچ 2025 تي) معمول جي روڪٿام لاءِ Qfitlia (fitusiran) منظور ڪئي وئي آهي ته جيئن 12 سالن ۽ ان کان وڏي عمر جي بالغن ۽ ٻارن ۾ هيموفيليا A يا هيموفيليا B سان رت وهڻ جي واقعن جي تعدد کي روڪڻ يا گهٽائڻ لاءِ، فيڪٽر VIII يا IX انبيٽرز (اينٽي باڊيز کي غير جانبدار ڪرڻ) سان يا ان کان سواءِ. نئون علاج اهم آهي ڇاڪاڻ ته اهو ٻين موجوده اختيارن جي ڀيٽ ۾ گهٽ بار بار (هر ٻن مهينن ۾ هڪ ڀيرو شروع ٿيندڙ) ڏنو ويندو آهي.
هيموفيليا ۾ رت وهڻ جون خرابيون ڪلوٽنگ فيڪٽرز جي کوٽ جي ڪري ٿينديون آهن. هيموفيليا A ڪلوٽنگ فيڪٽر VIII (FVIII) جي گهٽتائي جي ڪري ٿيندي آهي، جڏهن ته هيموفيليا B فيڪٽر IX (FIX) جي گهٽ سطح جي ڪري ٿيندي آهي. فنڪشنل فيڪٽر XI جي کوٽ هيموفيليا C لاءِ ذميوار آهي. انهن حالتن جو علاج گم ٿيل فيڪٽر جي فنڪشنل متبادل طور تي تجارتي طور تي تيار ڪيل ڪلوٽنگ فيڪٽر يا غير فيڪٽر پراڊڪٽ کي انفيوز ڪندي ڪيو ويندو آهي.
Octocog alfa (Advate)، جيڪو ڪلوٽنگ فيڪٽر VIII جو هڪ 'جينياتي طور تي انجنيئرڊ ڊي اين اي ٽيڪنالاجي استعمال ڪندي' نسخو آهي، عام طور تي هيموفيليا A جي بچاءُ لاءِ ۽ آن ڊيمانڊ علاج لاءِ استعمال ٿيندو آهي. هيموفيليا بي لاءِ، نانڪوگ الفا (بيني فڪس) ڪلوٽنگ فيڪٽر IX جو هڪ انجنيئر نسخو عام طور تي استعمال ڪيو ويندو آهي.
هيمپاوزي (مارسٽاسيماب-اين سي ڪيو) کي آمريڪا ۾ (11 آڪٽوبر 2024 تي) ۽ يورپي يونين ۾ (19 سيپٽمبر 2024 تي) هيموفيليا اي يا هيموفيليا بي وارن ماڻهن ۾ رت وهڻ جي واقعن کي روڪڻ لاءِ هڪ نئين دوا جي طور تي منظور ڪيو ويو. اهو هڪ انساني مونوڪلونل اينٽي باڊي آهي جيڪو "ٽشو فيڪٽر پاٿ وي انبيٽر" نالي قدرتي طور تي ٿيندڙ اينٽي ڪوگوليشن پروٽين کي نشانو بڻائي رت وهڻ جي واقعن کي روڪي ٿو ۽ ان جي اينٽي ڪوگوليشن سرگرمي کي گهٽائي ٿو جنهن سان ٿرومبن جي مقدار وڌي ٿي. هي هيموفيليا بي لاءِ پهريون، غير عنصر ۽ هفتي ۾ هڪ ڀيرو علاج آهي.
هڪ ٻي مونوڪلونل اينٽي باڊي، ڪونسيزوماب (الهيمو) کي آمريڪا ۾ (20 ڊسمبر 2024 تي) ۽ يورپي يونين ۾ (16 ڊسمبر 2024 تي) فيڪٽر VIII انبيٽرز سان هيموفيليا اي يا فيڪٽر IX انبيٽرز سان هيموفيليا بي جي مريضن ۾ رت وهڻ جي واقعن کي روڪڻ لاءِ منظور ڪيو ويو. ڪجهه هيموفيليا جا مريض جيڪي پنهنجي رت وهڻ جي خرابي جي حالت جي علاج لاءِ "ڪلٽنگ فيڪٽر دوائون" تي آهن انهن ۾ اينٽي باڊيز (ڪلٽنگ فيڪٽر دوائن جي خلاف) پيدا ٿين ٿيون. ٺهيل اينٽي باڊيز "ڪلٽنگ فيڪٽر دوائن" جي عمل کي روڪين ٿيون جيڪي انهن کي گهٽ اثرائتو بڻائين ٿيون. ڪونسيزوماب (الهيمو)، جيڪو روزانو subcutaneous انجيڪشن جي طور تي ڏنو ويندو آهي، هن حالت جي علاج لاءِ آهي جنهن جو علاج روايتي طور تي ڪلٽنگ فيڪٽرز جي روزاني انجيڪشن ذريعي مدافعتي رواداري کي پيدا ڪندي ڪيو ويو آهي.
جڏهن ته mpavzi (marstacimab-hncq) ۽ Concizumab (Alhemo) مونوڪلونل اينٽي باڊيز آهن، نئون علاج Qfitlia (fitusiran) هڪ ننڍڙو مداخلت ڪندڙ RNA (siRNA) تي ٻڌل علاج آهي جيڪو قدرتي anticoagulants جهڙوڪ antithrombin (AT) ۽ tissue factor pathway inhibitor (TFPI) سان مداخلت ڪري ٿو. اهو جگر ۾ AT mRNA سان ڳنڍيل آهي ۽ AT ترجمي کي بلاڪ ڪري ٿو ان ڪري اينٽيٿرومبن کي گهٽائي ٿو ۽ thrombin جي پيداوار کي بهتر بڻائي ٿو.
ڪائيفٽليا (فيتوسيران) هر ٻن مهينن ۾ هڪ ڀيرو شروع ٿيندڙ چمڙي جي هيٺان انجيڪشن جي طور تي ڏني ويندي آهي.
انجيڪشن جي دوز ۽ فريڪوئنسي کي INNOVANCE اينٽيٿرومبن ساٿي تشخيصي استعمال ڪندي ترتيب ڏنو ويندو آهي جيڪو ٽارگيٽ رينج ۾ اينٽيٿرومبن سرگرمي کي يقيني بڻائي ٿو. مقرر ٿيل دوز منظور نه آهي. ان جي باوجود، نئون علاج مريضن لاءِ اهم آهي ڇاڪاڻ ته اهو ٻين موجوده اختيارن جي ڀيٽ ۾ گهٽ بار بار ڏنو ويندو آهي.
***
حوالا:
- ايف ڊي اي نيوز رليز - ايف ڊي اي هيموفيليا اي يا بي لاءِ نئين علاج جي منظوري ڏئي ڇڏي، فيڪٽر انبيٽرز سان يا بغير. پوسٽ ڪيو ويو 28 مارچ 2025. تي دستياب آهي https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
لاڳاپيل مضمون
- Concizumab (Alhemo) Hemophilia A يا B لاءِ Inhibitors سان (29 ڊسمبر 2024)
- Hympavzi (marstacimab): هيموفيليا لاءِ نئون علاج (12 آڪٽوبر 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}